科学家让猴子“患上”自闭症，能否逆向找到治愈人类的“钥匙”？

中国科学家近日在《自然》在线上发表了有关自闭症研究的最新成果，他们通过基因工程的方法成功让转基因猴“患上”了自闭症，这些转基因猴表现出与人类自闭症患者极为相似的症状表征，如社交障碍、重复性刻板动作、焦虑抑郁、情绪异常等。人们不禁要问，这项研究能否逆向找到最终治愈人类自闭症的“钥匙”？

新华社记者就此专访了该报告通讯作者、中科院上海生科院神经科学研究所研究员仇子龙。

让猴子“患上”自闭症，转基因怎么个“转”法？

自闭症，也称孤独症，是一类多发于青少年的发育性神经精神疾病，轻者存在交流障碍、重复机械性动作，重者发育迟缓、智力低下甚至自残。近年来，全球自闭症患病率逐年增加，却一直无药根治。

即使如此，科学家们对自闭症的研究和理解却日渐深入。也许科学家目前还不知道怎么“消灭”自闭症，但他们已经可以通过转基因手段让猴子“患上”自闭症。

仇子龙说，自闭症的病发并不是因为神经系统出现了严重而明显的损伤，而是与神经系统的发育和功能紊乱有关。在影响人类神经系统调控的众多基因中，一个名叫MeCP2的基因非常关键。研究发现，这种基因无论过少还是过多，都会导致自闭症，唯有其表达量保持一种精妙的平衡，才能正常工作。

为了进一步研究MeCP2基因的工作机理，仇子龙研究组与苏州非人灵长类平台孙强博士利用基因编辑技术，将人类的MeCP2基因有效地插入食蟹猴的基因组之中，且能够精准地实现只在神经系统中进行表达。

业内专家表示，这为研究自闭症的发病过程提供一个重要的观察窗口，并为最终找到自闭症治疗方案提供了一个可供测试的动物模型。

从试验小鼠到试验猴子，科学家对自闭症有哪些新发现？

事实上，围绕MeCP2基因，多年来科学界已有一定积累。科学家曾经成功在小鼠身上转入了MeCP2基因，结果显示，转基因小鼠呈现出与人类自闭症非常相似的表型特征，为科学家寻找治疗自闭症的方法提供了便利。

然而，人类自闭症的病发毕竟涉及多种复杂的高级神经活动，如果要为临床研究与治疗提供更为有力的支持，在小鼠上做试验难免有些“捉襟见肘”，于是，科学家们将目光瞄准到更高级的动物模型和更复杂的神经系统。

从试验小鼠到试验猴子，科学家果然有了新发现！一方面，这些转基因猴与对照组同类相比，与焦虑相关的行为有所增加，同时社交行为显著减少。说明它们具有与人类相似的自闭症表现。另一方面，进一步研究还显示，这种转基因猴可通过生殖将改变的基因遗传给下一代，而第二代转基因猴也表现出社交时间下降等症状。这说明自闭症的遗传特性在转基因猴模型中得到了较好体现。

人类距离治愈自闭症还有多远？

既然科学家已通过基因工程技术让猴子“患上”了自闭症，那么人类何时能够找到治愈自闭症的良方呢？

仇子龙说，转基因猴为自闭症的临床治疗提供了前所未有的动物模型和试验平台。此前，由于自闭症患者通常为幼儿，沟通困难且无法正确遵守指令，科学家们一直没有获得高质量的脑成像实验结果，这就导致目前科学家们仍然无法确定究竟是哪部分脑区与自闭症密切相关。

“有了患有自闭症的转基因猴，科研人员就能深入研究自闭症究竟影响了哪些大脑区域，进而有针对性地开展干预和治疗性研究。”仇子龙说。

记者获悉，目前相关研究人员正在对自闭症猴进行详细的脑成像研究，并借助基因编辑工具，对这些携带自闭症基因的转基因猴进行基因治疗。他们期望可以在自闭症影响最重要的脑区将转入的自闭症基因敲除，探究能否扭转被基因决定的命运，从而最终治愈自闭症。

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